Наследственные сердечные заболевания начнут лечить генной терапией

Как сообщает “Мир 24”, наследственные заболевания сердечной мышцы, или генетическая кардиомиопатия, способны привести к прогрессирующей сердечной недостаточности и даже летальному исходу в молодом возрасте. У носителей присутствует 50%-ный риск передать дефектные гены потомству. Во многих случаях сердечная недостаточность развивается у нескольких членов семьи. Кардиомиопатии очень распространены – по статистике, они поражают одного из 250 человек. Ученые заявили, что хотели бы помочь семьям, где присутствует подобная наследственность, избавиться от «постоянного беспокойства» за себя и близких, избежать пересадки сердца и риска смерти в молодом возрасте.

Члены исследовательской группы намерены вывести технологию CRISP на новый уровень, применив сверхточные методы над названием базовое и основное редактирование генов. Они используют молекулы как «карандаши», чтобы переписать отдельные мутации в клетках сердца. Технология позволит исправить как дефицит, так и переизбыток необходимого для работы сердца белка. В первом случае команда будет стремиться увеличить выработку здоровых белков, во втором – исправить или отключить дефектный ген. 

Для лечения потребуется всего одна инъекция в руку. Эксперименты показали, что новый метод эффективно работает на животных и на клеточных культурах человека. По словам ученых, клинические испытания на людях могут начаться уже в течение ближайших пяти лет. Они рассчитывают, что новая технология остановит развитие кардиомиопатии или вовсе предотвратит ее у тех, кто генетически предрасположен к этому заболеванию.